IPLEX-Novas informações

nobregapaulo7 Sex Ago 29, 2008 11:12 am

TEXTO TRADUZIDO: http://www.insmed.com/
MOVIMENTO MUNDIAL: e.esparza@comcast.net

Iplex™

Insmed mantem uma plataforma da proteína do adequação, baseada no IPLEX™ FDA-approved, como um candidato do desenvolvimento para o tratamento de desordens neuromusculares e metabólicas. Insmed' o encanamento proprietário de s que usa a plataforma da proteína de IPLEX™ inclui um tratamento para a distrofia muscular myotonic (MMD), que foi dada uma designação órfão da droga pelo FDA. Nesta indicação, Insmed iniciou um double-blind, placebo estudo controlado da fase II. Além, Insmed tem um programa expandido do acesso para a esclerose de lateral amyotrophic (ALS), igualmente conhecido como Lou Gehrig' doença de s, em Italy. E finalmente, Insmed tem programas de investigação da fase inicial investigar o retinopathy da prematuridade (ROP) e da síndrome adiposa da redistribução do HIV (HARS).

A distrofia muscular de Myotonic (MMD) é o formulário o mais comum da distrofia muscular adulta, afetando aproximadamente 37.000 americanos, e quase 60.000 povos na União Europeia. MMD é uma doença genética caracterizada pela perda da resistência, pelo músculo que desperdiçam, pela fraqueza, pela dor, pelo prejuízo cognitivo e pela deficiência orgânica gastrintestinal. Não há atualmente nenhuma cura para a doença, e nenhum tratamento específico foi desenvolvido para inverter ou melhorar satisfatoriamente os sintomas comuns associados com a doença. IPLEX™ mostrou resultados prometedores em um estudo open-label nos pacientes com MMD. Com o financiamento fornecido pela associação da distrofia muscular e pelos institutos nacionais da saúde, Insmed está conduzindo um estudo clínico randomized, placebo-controlado, double-blind em 60 pacientes com MMD. Este programa da fase II está estudando a segurança e o tolerability de uma vez que-diariamente, injeção subcutaneous de IPLEX™. Os pacientes submeter-se-ão a avaliações para determinar o efeito de IPLEX™ na força de músculo, na resistência, no ambulation, no funcionamento cognitivo, em sintomas gastrintestinais, e em estado de saúde geral.

Esclerose lateral Amyotrophic (ALS), igualmente conhecida como Lou Gehrig' a doença de s é uma doença neurodegenerative progressiva que afete pilhas de nervo no cérebro e na medula espinal. Os neurônios de motor alcangam do cérebro à medula espinal e da medula espinal aos músculos durante todo o corpo. A degeneração progressiva dos neurônios de motor no ALS conduz eventualmente a sua morte. Quando os neurônios de motor morrem, a habilidade do cérebro de iniciar e do movimento do músculo do controle está perdida. Com a ação do músculo voluntário afetada progressivamente, os pacientes nos estados avançados da doença podem tornar-se paralizados totalmente. Em janeiro 2007, nós anunciamos que o Ministério de Sanidade italiano pediu Insmed para fazer IPLEX™ disponível para tratar os pacientes italianos que sofrem do ALS e nós estamos fornecendo atualmente IPLEX™ a estes pacientes sob um programa expandido do acesso. Em Italy estima-se que 1.000 casos novos do ALS estão diagnosticados cada ano.

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